En handskbeklädd hand håller upp en bägare i ett labb

Diabetesvaccin ska tillverkas i Umeå

NYHET
Tidningen

I en 1000 kvadratmeter stor lokal i Umeå byggs nu en anläggning för vaccin mot diabetes. Men det dröjer minst några år innan vaccinet kan nå marknaden.

Den stora lokalen i Umeå innehåller renrum, laboratorieutrymmen och kontor. Med anläggningen menar det svenska företaget Diamyd Medical att man har större möjlighet att ”skala upp”, som det heter på näringslivsspråk, när diabetesvaccinet närmar sig verklighet.

– Vikten av tillverkning inom läkemedelsindustrin har verkligen synliggjorts på grund av covid-pandemin. Etableringen i Umeå ger oss kompetensen att styra över vår egen tillverkning på samma sätt som vi styr över resten av produktutvecklingen i bolaget, säger Maja Johansson, platschef på den nya anläggningen.

Läkemedelskandidaten som kan komma att bli som ett vaccin mot typ 1-diabetes heter, liksom företaget, Diamyd. Det primära syftet med anläggningen i Umeå är att ge full kontroll och förutsägbarhet för tillverkningen av den aktiva ingrediensen i Diamyd – proteinet GAD65 – före kommersialisering.

I september i år presenterade företaget sin fas IIb-studie, DIAGNODE-2, där Diamyd testades på deltagare som följdes i 15 månader. Diamyd gavs direkt i lymfkörteln på studiens deltagare, vilka nyligen diagnostiserats med typ 1-diabetes.
esultaten visade ett bevarande av betacellfunktionen 15 månader efter diagnos. Men det var endast i en patientgrupp som en statistiskt signifikant behandlingseffekt observerades – nämligen hos de individer som hade en specifik variation av en så kallad HLA-antigen. HLA står för ”Human Leukocyte Antigen” och syftar till en grupp proteiner som är ansvariga för reglerandet av immunsystemet.

I denna undergrupp av patienter som var positiva för genotyper som inkluderar HLA DR3-DQ2, observerades mer än 50 procent högre bevarande av C-peptid hos de som fick aktiv behandling jämfört med placebo. Ingen fördel sågs hos individer som var negativa för HLA-typ DR3-DQ2.
– Enkelt förklarat tycks behandlingen fungera bättre i en viss del av patientgruppen som har en speciell genuppsättning, säger Ulf Hannelius, vd för Diamyd Medical. Det är med dessa nydiagnostiserade typ 1-diabetiker vi vill genomföra en fas III-studie, för att säkerställa att behandlingen har effekt.
– Vi har dessutom stora mängder effekt- och säkerhetsdata från tidigare kliniska studier, vilket är mycket bra förutsättningar för att optimera utformningen av en fas III-studie, både kliniskt och kommersiellt.

I en storskalig metastudie, nyligen publicerad i Diabetologia, visades en förekomst på cirka 50 procent av den ovan nämnda HLA-typen hos GAD-autoantikroppspositiva individer med typ 1-diabetes.
– Dessa goda resultat och den överlägsna säkerhetsprofilen ger bra förutsättningar att gå vidare med ett fas III-program i denna patientpopulation, säger Ulf Hannelius.
– Jag ser optimistiskt på de positiva resultaten, säger Johnny Ludvigsson, professor vid Linköpings universitet och huvudprövare för studien. GAD-behandlingen tycks fungera för nästan hälften av patienterna med typ 1-diabetes. 

Att anpassa läkemedel efter individens molekylära profil har tidigare gjorts med framgång inom bland annat nya cancerbehandlingar, något som brukar benämnas ”precisionsmedicin”.
– Detta visar vikten av genetisk analys och individanpassad medicin i utvecklingen av behandlingar för typ 1-diabetes, och skulle kunna förklara motstridiga resultat från tidigare studier inom området, säger Mark Atkinson, läkare och chef för Diabetes Research Institute vid University of Florida, samt styrelseledamot i Diamyd Medical. 

Fas III-studien diskuteras med den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA under första kvartalet 2021. 

Diamyd Medical är ett företag med många bollar i luften. I Leva med diabetes nr 5/20 skrev vi om NextCell Pharmas forskning på stamcellsbehandlingar vid typ 1-diabetes och deras läkemedelskandidat ProTrans, som även den är på väg in i fas-III. Diamyd Medical är en av huvudägarna till NextCell Pharma, och de är dessutom igång med studier för ytterligare en läkemedelskandidat – ”Remygen”.
Där Diamyd är tänkt att fungera som ett vaccin som ska förhindra att insulinproducerande celler förstörs – så ska Remygen stimulera tillväxt och funktion av de insulinproducerande betacellerna. Diamyd ska förhindra att diabetes utvecklas, och Remygen ska få en redan förstörd insulinproduktion att regenerera.

Intresset för Diamyd Medical och NextCell Pharmas forskning är stor – både hos forskare och spekulanter på aktiemarknaden. Potentialen hos läkemedlen bedöms som betydande, då de skulle kunna förbättra livet för miljontals personer med diabetes världen över.

Diamyd Medical har dock redan en gång tidigare genomfört en fas-III studie av läkemedelskandidaten Diamyd, både i Europa och USA. Den gången med negativt utfall.

I maj 2011 meddelade Diamyd Medical att den europeiska fas-III studien inte uppvisat tillräcklig effekt och skulle läggas ned, och i juni samma år inleddes en stängning av den parallellt genomförda amerikanska fas-III studien.

Nu har tio år gått sedan förra gången, och Diamyd Medical menar att den sammanlagda datan från de tidigare studierna kommer till användning i 2020-talets nya försök med läkemedelskandidaten.

Kommer det att gå vägen denna gång?

Text: Bruno Lundgren & Luca Pirro